İngiltere Ulusal Sağlık Sistemi, beta talasemisi hastalarının yaşam kalitesini önemli ölçüde artırabilecek devrim niteliğinde bir gen düzenleme tedavisini tanıtmaya hazırlanıyor. Bu yenilikçi yaklaşım, kan üreten kök hücrelerin çıkarılıp yeniden programlanarak hastanın vücuduna geri verilmesini esas alıyor. Böylece, hastaların ömür boyu her üç ila beş haftada bir kan nakline bağımlı olma zorunluluğunun ortadan kalkması hedefleniyor.
Gen düzenlemesiyle gerçekleştirilen bir tedavi, İngiltere Ulusal Sağlık Sistemi'ne (NHS) sunularak hastalar için devrim niteliğinde bir gelişme olarak değerlendiriliyor.
Beta talasemisi adı verilen kan hastalığının tedavisi için geliştirilen bu yöntemde, kan üreten kök hücrelerin çıkarılarak yeniden programlanması ve ardından hastanın vücuduna geri verilmesi hedefleniyor. Bu sayede hastaların, yaşamları boyunca her üç ila beş haftada bir kan nakline ihtiyaç duymamaları bekleniyor.
Beta talasemisi, genetik bir hastalık olup, bireylerin kırmızı kan hücrelerinde bulunan ve vücuda oksijen taşıyan hemoglobini yeterli miktarda üretmelerini engeller. Bu durum, vücudun hemoglobin üretimiyle ilgili talimatlarda meydana gelen kusurlardan kaynaklanır. Hastalar genellikle ciddi yorgunluk, halsizlik ve nefes darlığı yaşarken, bu hastalık aynı zamanda yaşam sürelerini de kısaltabilir.
Henüz üç aylıkken hastalığı teşhis edilen 21 yaşındaki Kirthana Balachandran, kas ve sırt ağrıları çektiğini, yokuş yukarı yürüdüğünde çarpıntı hissettiğini ifade ederek, "Hayatımın geri kalanında kan nakline bağımlı olma düşüncesi korkutucu, sürekli gelecekle ilgili endişelerim var." şeklinde konuştu.
Tedavi uygulanan 52 hastadan 49'unun, en az bir yıl boyunca başka bir kan nakline ihtiyaç duymadığına dair veriler mevcut. Ancak bu yöntem henüz yeni olduğu için uzun vadeli etkileri hakkında kesin bir bilgi bulunmamaktadır.