İngiltere'de, SMA hastalığı için umut ilaç

İngiltere,  ölümcül bir hastalık olan Spinal Musküler Atrofi (SMA) tedavisinde ilk kez, dünyanın en pahalı ilacı Zolgensma'yı kullanacak

BBC Türkçe'de yer alan habere göre, bir dozu yaklaşık 2,5 milyon dolara mal olan Zolgensma, merkezi sinir sistemini bozmak suretiyle kasları zayıflatan ve giderek hareket edemez hale getiren genetik bir hastalık olan SMA'nın ilerlemesini durduruyor. Tek doz verilen ve hastalığa yol açan hatalı SMN1 geninin yerini alan bu ilaçtan İngiltere'de her yıl 80 civarında çocuğun faydalanabileceği açıklandı. İlacın içindeki "onasemnogene abeparvovec" adlı madde hastalığa yol açan bozuk geni tamir ediyor ve kas hareketliliği ve sinir sistemi sağlığı için şart olan proteinleri üretiyor. Tip 1 SMA denilen, hastalığın daha ağır versiyonu ile dünyaya gelen bebekler genellikle en fazla iki yıl yaşayabiliyor.

Zolgensma'nın hastalığa etkisi nedir?

Zolgensma aslında hastalığı tedavi etmiyor yani vücuttaki hasarı geri döndüremiyor ama hastalığın ilerlemesini durduruyor. Bu da bebeklerin solunum cihazına bağlı olmaksızın nefes alabilmesini, oturup, emeklemesini hatta yürümesini sağlıyor ve bir dozluk tedavinin etkisi beş yıldan fazla bir süre devam ediyor. Hastalığın henüz belirtilerini göstermeden teşhis edildiği bebeklerde Zolgensma "tedaviye çok yakın" bir etki yaratıyor.

'İlaç, fiyatında büyük indirim alındı

NHS Başkanı Sir Simon Stevens, "Bu, bu zalim hastalığa yakalanmış çocuklar ve ailelerinin hayatlarını değiştirecek bir gelişme" diyerek, bu yüzden, "vergi mükellefine karşı da haksızlık olmayacak indirimli bir fiyat" üzerinde anlaşma sağlamak için zorlu pazarlıklar yaptıklarını ve büyük gayret gösterdiklerin anlattı. Zolgensma, İsviçre ilaç firması Novartis tarafından üretiliyor. Gen tedavisi ilaçları üreten Novartis dünyanın en zengin ilaç firmalarından biri. İngiltere Sağlık Hizmetleri'nin Zolgensma için aldığı indirimli fiyat gizli tutuluyor ama bunun büyük bir indirim olduğu söyleniyor. Yine de bu NHS tarafından uygulanacak en pahalı tedavi olacak. İlacın bu kadar pahalı olması çok eleştirildi fakat şirket, bir defalık bir tedavi için bu fiyatın adil olduğunu savundu. Dünya çapında her yıl 60 bin çocuğa SMA teşhisi konuyor. Zolgensma şu ana kadar 40 civarına ülke tarafından onaylandı ve 1000'den fazla çocuğa tedavi uygulandı.

Pekala Türkiye'de durum nedir?

Zolgensma, Türkiye'de halen Sosyal Güvenlik Kurumu tarafından onaylanmış değil. Türkiye'de SMA hastası çocuklara, bugüne kadar İngiltere'de de kullanılan Spinraza ücretsiz olarak sunuluyor. Aileler 2 yaşından küçük ve 21 kilodan az çocuklara uygulanabilen Zolgensma'nın ücretsiz sunulması için Türkiye'de de kampanyalar yürütüyor. 6 Mart tarihinde SMA tip 1 hastalığına yakalanan Ayaz, hayatını kaybetmişti. Aileler yardım kampanyaları ile çocuklarını yaşatmaya çalışırken sık sık Sağlık Bakanlığına çağrıda buluyor. Bakan Koca yaptığı açıklamada Zolgensma ilacına dair, "bilimsel literatürde her iki ilacın birlikte kullanımına dair güvenlik bilgisinin bulunmadığı, bu nedenle ciddi yan etkiler görülebileceği, bu konuda gerekli tedbirlerin alınması gerektiği" açıklamasını yapmıştı. Oyuncu Hazal Kaya da "Ücretsiz sağladığınızı söylediğiniz ilaçları bebekleri testlere sokarak, kriterlere tabii tutarak sağlıyorsunuz. İlacı alamayan bebekler ölüyor... Ölüyor bu bebekler! Ne bekliyorsunuz, kaldırın şu kriterleri!" diyerek Bakan Koca!ya seslenmişti.